9月6日,上海兽医研究所举办2023年第七期紫竹讲坛,特邀华东师范大学上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任、实验动物中心主任李大力研究员以“基因编辑技术及临床应用” 为题作学术报告。讲坛由上海兽医研究所党委书记韩雪松主持。
报告中,李大力围绕基因编辑技术在人类遗传病和罕见病诊断治疗中的应用研究现状进行了系统全面的分析,介绍了利用TALEN和Cas9体系5周内快速构建人类遗传疾病致病突变小鼠模型技术体系,并对其研究团队开发的一系列性能优越的碱基编辑器,包括超高活性的胞嘧啶碱基编辑器HyCBEmax、几乎无脱靶活性且仅编辑1-2个碱基的ABE9、由TadA脱氨酶改造的高精度胞嘧啶编辑器Td-CGBE/CBEs以及同时编辑A、C碱基的双碱基编辑器A&C-BEmax和实现腺嘌呤颠换的碱基编辑器AXBE和ACBEs等新工具进行了详细介绍。目前这些技术已经应用到β地中海贫血的基因疗法临床研究中,并成功治愈了十余名患者,展现出惊人的疗效,极有可能实现一次治疗终身治愈。
在交流环节,所内专家就基因编辑技术在临床中的脱靶现象、动物疾病模型建立和基础研究中的应用等问题与主讲人进行了深入探讨,李大力结合自身科研实践与提问者进行深入讨论与分析,并分享了相关研究经验。
李大力研究员是全球知名的基因编辑研究专家。目前担任上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任、华东师范大学实验动物中心主任、华东师范大学生命科学院学术委员会主任等重要职位。多年来以基因编辑技术创新为基础,开发了多种高效动物模型构建的新方法,围绕罕见病的模型构建和基因治疗,开展了深入研究,并成功实现基因治疗的临床转化,在Nature , Nature Biotechnology,Nature Medicine和Nature Genetics等高水平期刊发表论文100多篇,获教育部高等学校科学研究优秀成果奖自然科学奖一等奖、第16届谈家桢生命科学创新奖和中国教师及发展基金会首届“卓越青年研究生导师奖励基金”。
全体职工及学生100余人参加此次讲坛。